چه میزان برای معجزه ژن درمانی هزینه می کنند؟

ژن درمانی

هر روز که از خواب بیدار می شوم به این فکر می کنم که چگونه #ژن درمانی می تواند راهی برای پیشرفت درمان بیماری های #صعب العلاج باشد! من نه یک دکتر و نه یک محقق و نه یک کارمند شرکت های بیوتکنولوژی و سلول درمانی هستم. من فقط مادر یک کودک مبتلا به لکودیستروفی متاکروماتیک (MDL) هستم. این بیماری از هر ۱۰۰ هزار نفر در دنیا تنها ۱ نفر را درگیر می کند که دختر من یکی از این بیماران محسوب می شود.

🔴اکنون بهتر است یه یکی از چالش های مهم ژن درمانی بپردازیم ولی این چالش مرتبط به یادگیری روند اصلاح ژن نیست، بلکه متقاعد کردن سیاستمداران حوزه طب و بیمه گرانی است که هزینه های ناشی از ژن درمانی و ترویج آن را در جوامع را پذیرا هستند.

🔴بیماری لکودیستروفی متاکروماتیک (MDL) نوعی بیماری ژنتیکی است که از کمبود آریل سولفاتاز A  ایجاد شده و نوعی بیماری ذخیره ای لیزوزومی است که موجب تجمع سولفاتیددر سلول ها می شود. این بیماری در عرض ۱تا ۶ سالگی منجر به مرگ می شود. اولین تظاهر این بیماری از دست دادن مهارت های حرکتی اکتسابی بخصوص در راه رفتن است و به دلیل #عدم توانایی بلع، نیاز به تغذیه با لوله بینی-معدی بروز می کند.

🔴متاسفانه هیچ تست غربالگری برای تشخیص این بیماری در دوران جنینی وجود ندارد و اخیرا ژن درمانی تنها راهکار کاهش اثرات این بیماری اعلام شده است. اگرچه از این طریق نیز درمان کامل حاصل نمی شود اما بیماران مبتلا به این بیماری مهلک می توانند بیش از ۶ سال عمر کرده و زندگی مستقل از کمک گرفتن از دیگران را در کارهای عادی روزمره خود تجربه می کنند.

🔴من امیدوارم که تعداد درمان هایی ایمن و موفق ژن درمانی افزایش یابد و #شرکت های بیمه هزینه های حاصل از این دسته بیماری ها تقبل کنند. من نمی دانم هزینه تحقیقات و درمان این بیماری ها چقدر می شود اما می دانم معجزات ارزش پرداخت دارند.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *