B راهکاری جدید در درمان #هموفیلی

سلول درمانی-هموفیلی🔴محققین انستیتو سالک با استفاده از مطالعات موشی نشان دادند هموفیلی B می تواند با تزریق ساده #سلول های کبدی عاری از بیماری می تواند #فاکتورهای انعقادی از دست رفته را احیا کند و موجب درمان شود.

🔴هموفیلی B بدلیل نقص در ژنی که مسئول سنتز فاکتور انعقادی IX یا FIX است ایجاد می شود و افراد مبتلا به آن با تاخیر یا #عدم انعقاد خون همراه هستند. در حال حاضر، بیماران ناچارند که چندین بار در هفته مورد تزریق FIX قرار گیرند که در سلول های جانوری تولید می شود. با توجه به اینکه این رویکرد گران قیمت و زمان بر بوده و با گذشت زمان تاثیر گذاری آن کم می شود، باید به دنبال راهکارهای بهتری بود.

🔴اخیرا، انستیتو سالک رویکرد جدیدی را ایجاد کرده و موش های #مهندسی ژنتیک شده برای ابتلا به هموفیلی B را با رشته های mRNAی کد کننده ژن FIX تیمار کردند. با این حال، شبیه درمان های استاندارد، این روش نیاز به کاهش سطح mRNA، نیاز به تکرار تزریقات دارد. بنابراین این محققین به دنبال رویکرد با ثبات تری رفتند که پیوند #سلول های کبدی سالمی بود که بعد از پیوند به بیماران قادر به تولید FIX هستند.

🔴از طرف دیگر، از آن جایی که کبدهای اهدایی محدود بوده و سلول های کبدی جداسازی شده از آن ها نیز عمر محدودی دارند، محققین از استراتژی های مبتنی بر سلول های بنیادی برای تولید سلول های کبدی سالم استفاده کردند. آنها نمونه های خون را از دو بیمار مبتلا به هموفیلیB جمع آوری کردند. این سلول های خونی که قادر به تولید فاکتور FIX نبودند به #سلول های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) تبدیل شدند، با استفاده از تکنولوژی CRISPR/Cas9 برای #موتاسیون ژن FIX ترمیم شدند و در نهایت به سلول های #شبه هپاتوسیتی تمایز یافته و به موش های مبتلا به هموفیلی B پیوند شدند.

🔴 سلول های شبه هپاتوسیتی نه تنها FIX را تولید می کنند، بلکه میزان این پروتئین به اندازه ای است که به #انعقاد خون طبیعی در موش کمک کند. این سلول ها در موش باقی مانده و برای حداقل یک سال بعد از پیوند قادر به تولید FIX بودند. امید است از این روش بتوان در تولید فاکتورهای انعقادی استفاده کرد.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *