ژن درمانی و امید به درمان #دیستروفی عضلانی

🔴سلول درمانی-اسیب نخاعیبر طبق نتایج ارائه شده توسط Sarepta Therapeutics، #ژن درمانی باعث افزایش تولید پروتئین های عضلانی در ۳ پسر جوان مبتلا به دیستروفی عضلانی گردید و عملکرد عضلانی بیماران را تا حدودی افزایش داد.

🔴دیستروفی عضلانی نوعی #بیماری عضلانی است که در آن هم عضلات ارادی مانند اندام ها و هم عضلات غیر ارادی مانند عضله قلب یا روده ها ضعیف عمل می کنند. این بیماری ارثی و پیشرونده است و علائم آن به مرور زمان بیشتر می شود.

🔴ژن درمانی موجب افزایش ساخت سطح دیستروفین می شود، پروتئینی که در بیماران دوشن به دلیل کمبود و یا اختلال عملکردی آن، بدن قادر به ساخت و نگهداری عضلات خود نیست.

🔴موسسه سرمایه گذار Nomura پیش بینی کرده است ژن درمانی باعث افزایش ۵ تا ۱۰ درصدی سطح دیستروفین شود.

🔴موسسه Sarepta در حال برنامه ریزی برای شروع مطالعه ای بر روی ۲۴ بیمار دیستروفی عضلانی می باشد. ۱۲ بیمار با دریافت ژن درمانی و ۱۲ بیمار داورنما دریافت خواهند کرد. در پایان سال، این بیماران مورد ارزیابی و مقایسه قرار خواهند گرفت. امید است که عملکرد بیماران به اندازه کافی بهبود یابد.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *