درمان #اختلال خونی در #جنین موش با استفاده از #ویرایش ژن

🔴اختلال ژنتیکی-سلول درمانیدر این مطالعه با استفاده از تزریق درون سیاهرگی #نانوذره های حامل ترکیب DNA اهداکننده و مولکول های سنتتیک موسوم به اسیدهای نوکلئیک پپتید(PNAs)، منجر به #تصحیح موتاسیون مرتبط با #کم خونی شدید شدند.

🔴در این رویکرد استفاده از نانوذره ها برای انتقال حیاتی است و در شرایطی که از نانوذره ها استفاده نشود، PNA ها ظرف مدت ۳۰ دقیقه از جریان خون پاک سازی می شوند. اسیدهای نوکلئیک پپتیدی که DNA را تقلید می کنند، به ژن هدف متصل شده و یک مارپیچ سه گانه را تشکیل می دهند که منجر به شروع مکانیسم های #ترمیم سلول می شود.

🔴در این مطالعه، بعد از تزریق بسته #ویرایش ژنی به موش های دچار تالاسمی و پیگیری ۴ماهه، مشاهدات نشان داد اختلال وراثتی در #سلول های قرمز خون که ناقل اکسیژن هستند، برطرف شد. موشهای درمان شده دارای تعداد گلبول های خون طبیعی بوده و اندازه طحال آن ها به اندازه طبیعی برگشت و همچنین طول عمر طبیعی داشتند، این درحالی بود که موش های تیمار نشده زودتر از بین رفتند. این نتایج امیدوارکننده نشان داد ویرایش ژن در جنین می تواند آسیب ناشی از #جهش را به حداقل برساند.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *