استفاده از تکنیک کریسپر جهت درمان بیماری های مرتبط با RNA

کریسپر - RNAیک تیم تحقیقاتی در پژوهشگاه Salk آمریکا برای اولین بار توانسته اند روند ویرایش ساختار مولکولی RNA به وسیله آنزیم Cas13d را با استفاده از میکروسکوپ الکترونی کرایو  Cryo-EMبررسی کنند. امید است که این کشف جدید راه را برای روش های جدید برای درمان بیماری های ژنتیکی مرتبط با RNA  هموار سازد. RNA در بسیاری از بیماری ها نظیر ALS، دیستروفی عضلانی و یک نوع سندروم X شکننده نقش دارد. دیمیتری لیومیکس یکی از همکاران تیم تحقیقاتی در این زمینه گفته است: افزایش استفاده از چنین ابزارهایی باعث انجام تحقیقات جدید در طب ترمیمی گردد.

همانطور که می دانیم تکنیک کریسپر به طور کلی برای برای ویرایش DNA شناخته شده است و آنزیم CRISPR/Cas9 معروف ترین آنزیم این تکنیک ویرایشی می باشد. پتانسیل استفاده از این تکنیک برای ویرایش RNA بسیار امیدوار کننده می باشد، زیرا این امکان را فراهم می کند که فعالیت یک  ژن را  بدون تغییر در ساختار آن تغییر داد. سیلوانا کونرمن یکی دیگر از اعضای این تیم تحقیقاتی می گوید: DNA در درون سلول ثابت است، اما آنچه همیشه در حال تغییر می باشد، پیام های RNA است که از روی DNA سلولی کپی برداری می شود. اگر بتوانیم این پیام ها را مستقیما کنترل کنیم، می توانیم بر سرنوشت سلول تغییرات بهینه ای ایجاد کنیم.

در این طرح تحقیقاتی پژوهشگران توانسته اند اختلالات پروتئینی ناشی از بیماری dementia در سلول های بیمار مبتلا به این  بیماری را اصلاح کنند. در حال حاضر، با استفاده از میکروسکوپ الکترونی کرایو، توانسته اند مکانیزم های دقیق را به خوبی مشاهده کرده و چگونگی عملکرد  آنزیم هایی که باعث برش RNA در سلول بیمار میگردند را شناسایی کنند. میکروسکوپ الکترونی کرایو، آنزیم را در حالت های مختلف عملکرد بهینه خود فریز کرده، بنابراین پژوهشگران می توانند فعالیت های مختلف آنزیمی را مشاهده کنند. این در حالی است که این فعالیت آنزیمی در کسری از ثانیه اتفاق می افتد. این اطلاعات باعث می شود که درک عمیقی از فعالیت آنزیم  Cas13d در اختیار پژوهشگران قرار گیرد. پژوهشگران امیدوارند از این اطلاعات جدید برای ساخت استراتژی های جدید درمانی برای بیماری های ژنتیکی مرتبط با RNA استفاده کنند.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *