درمان اختلال ژنتیکی با روش ویرایش ژن کریسپر

پژوهشگران دانشگاه زوریخ برای اصلاح اختلالات ژنتیکی در موش های آزمایشگاهی از ابزار ویرایش ژن کریسپر استفاده کردند. این محققان همچنین قابلیت استفاده از این ابزار در آینده ای نزدیک را جهت اصلاح اختلالات ژنتیکی جنینی و یا پس از تولد در انسان به اثبات رساندند. دکتر شوانک و همکارانش در دانشگاه زوریخ از فناوری ویرایش ژن کریسپر برای تغییر یک ژن ویژه در موش استفاده کردند.  متخصصان توالیهای مورد نظر و خاص را در DNA سلول هدفگیری کرده و بخش هایی از آن را به کمک پروتئینی به نام Cas9 که بخشی از سیستم “کریسپر” است، برش می زنند این پروتئین قابلیت جستجو، برش زدن و سرانجام دگرگون کردن DNA  ویروس را دارد.

جرالد شوانک اظهار کرد، این روش برای درمان بسیاری از بیماری های ژنتیکی در انسان می تواند کاربردی و مفید باشد. اما این گروه معتقدند، باید آزمایشات متعددی روی حیوانات صورت گیرد و سپس در انسان از این روش استفاده شود زیرا قبل از هر اقدامی نیاز است تا از ایمنی این روش اطمینان بدست آید. پس از استفاده از روش مذکور در مشکل کمبود آنزیمی فنیل کتونوری که یک بیماری اختلال ژنتیکی است، علائم بهبودی مشاهده شد. بیماری فنیل کتونوری یک نقص مادرزادی است که به دلیل اختلال در تجمع اسید آمینه فنیل آلانین در مایعات بدن و سیستم عصبی ایجاد می شود. تجمع غیرطبیعی این اسید آمینه منجر به بروز اختلال در سیستم عصبی و ایجاد عقب ماندگی ذهنی در کودکان دارای این نقص نادر می شود. کودک مبتلا به این بیماری ژنتیکی در بدو تولد بدون علائم تشخیصی بیماری است اما به تدریج در ماه‌های اول تولد علائم بیماری فنیل کتونوری بروز می کنند. دانشمندان با استفاده از انجام روش نوین کریسپر بر جنین های موش دارای نقص ژنتیکی انجام شد، نتایج مطالعه نشان داد که ویرایش ژن موجب تولد موش ها بدون اختلال ژنتیکی کشنده شد.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *